En ny spændende behandling af kræft er netop blevet godkendt

Rådgivere fra Food and Drug Administration (FDA) har netop godkendt den første behandlingsform mod kræft, der bruger patienters aktive celler til at bekæmpe sygdommen og konkluderer at terapiens fordele for desperat syge børn langt overstiger dets potentielt farlige bivirkninger.

Timothy Cripe, et panelmedlem, der er en onkolog ved Nationwide Children’s Hospital i Columbus, Ohio, kalder behandlingen den “mest spændende ting, jeg har set i mit liv.”

Novartis, medicinalfirmaet bag CAR T-celle terapi, søger godkendelse til at bruge den til børn og unge, hvis leukæmi ikke reagerer på traditionelle behandlinger – en gruppe, der i USA tæller ca. 600 patienter om året.

Men tilgangen bliver også testet for en række andre sygdomme fra Non-Hodgkin lymfom (lymfekræft) og myelomatose (en form for blodkræft) til tumorer.

Hvis Novartis får godkendelse vil det være den første genterapi godkendt i USA. Men i modsætning til traditionel genterapi erstatter den nye behandling ikke sygdomsfremkaldende gener med sunde. I stedet bruger den teknologi til at omprogrammere immunceller kaldet T-celler til at målrette og angribe maligniteter (ondartede celler).

Når en patient behandles under Novartis-processen, udtages T-celler fra en patients blod, fryses og sendes til virksomhedens fabrik i Morris Plains, N.J. Der vil cellerne blive genetisk modificeret til at angribe kræften, udvidet i antal, nedfrosset igen og sendt tilbage til patienten til infusion.

Når det modificerede blod er inde i kroppen forøges cellerne og går på jagt efter CD19 proteinet, der er et protein, som kan føre til sygdomme, såsom leukæmi og lymfekræft.

Fra starten af ​​mødet gjorde udvalgsmedlemmerne opmærksomme på, at de ikke var bekymrede for behandlingens effektivitet – 83 procent af patienterne oplevede sygdomsremission i det afgørende Novartis-forsøg.

Panelet vil hellere koncentrere sig om, hvordan man bedst håndterer mulige akutte forgiftninger, samt langsigtede sikkerhedsrisici og produktionskvalitet.

De fleste patienter i Novartis-studiet oplevede noget, der kaldes cytokinfrigivelsessyndrom, hvilket forårsager feber og influenzalignende symptomer, der kan variere fra mild til ekstremt alvorlig, sagde Stephan Grupp, en onkolog ved Children’s Hospital of Philadelphia, der førte Novartis-sagen.

Nogle patienter i undersøgelsen havde også neurologiske problemer, herunder anfald og delirium. Men der var ingen tilfælde af dødelig hævelse af hjernen, som det skete i et forsøg udført af et andet medicinalfirma, sagde Grupp.

For at forsøge at øge sikkerheden begrænser Novartis behandlingens tilgængelighed til 30 til 35 medicinske centre, hvor personalet har haft omfattende træning med behandlingen. Virksomheden planlægger også at sende Novartis medarbejdere på hospitaler, der bruger terapien og følge patienterne i op til 15 år.

Under udvalgsmødet var høringslokalet på FDA’s hovedkvarter i Silver Spring pakket af hundredvis af mennesker, herunder prominente forskere, som Carl June fra University of Pennsylvania, der udviklede behandlingen.

Selv om FDA ikke er forpligtet til at følge vejledningen fra sine rådgivende udvalg, gør de det normalt.

David Maloney, medicinsk direktør for cellulær immunterapi på Fred Hutchinson Cancer Research Center i Seattle, sagde, at han var meget begejstret over, at behandlingen bevæger sig fremad.

“Det repræsenterer et paradigmeskift i behandling af kræftformer,” siger Maloney, der er meget involveret i CAR T-celleforskning, men ikke i Novartis-produktet.

Under den offentlige del af høringen opfordrede Amy Kappen, hvis 5-årige datter gennemgik CAR T-celle terapi i Philadelphia, til godkendelse. Behandlingen slog hendes datters kræftsygdom ned og bragte “gnisten” tilbage i øjnene. Og selv om hun døde tre måneder senere, “fortjener vores børn denne chance,” sagde Kappen.

For andre forældre var der lykkeligere historier. Don McMahon, hvis søn Connor blev behandlet på Duke Children’s Hospital i North Carolina, sagde, at terapien svækkede hans søn langt mindre, end hvad han havde oplevet med kemoterapi. Drengen, en ivrig hockey spiller, har det godt i dag.

Thomas Whitehead, hvis datter var den første pædiatriske patient til at modtage behandlingen, kunne næsten ikke holde tårerne tilbage, mens han fortalte panelmedlemmerne om Emilys oplevelse. Hun fik CAR T-celleterapi, da hun var 6 år og tæt på døden på grund af leukæmi. Behandlingen dræbte hende næsten, men hun kom igennem, genvandt sit helbred og er i dag kræftfri.

Kilder:
http://www.sciencealert.com

The Washington Post

Vi er meget glade for, at du læser med på vores blog. Hvis du løbende vil informeres, om hvad der sker på bloggen så meld dig til vores nyhedsbrev.

Dette indlæg er lavet af Kasper Valentin.

TILMELD DIG VORES NYHEDSBREV

Skriv et svar

Din e-mailadresse vil ikke blive publiceret. Krævede felter er markeret med *